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[딜사이트경제슬롯머신 무료게임 이벤트 현정인 기자] 이엔셀은 자사가 개발 중인 신약 파이프라인 EN001이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 샤르코마리투스병(CMT) 환자를 위한 희귀의약품으로 지정됐다고 밝혔다.
샤르코마리투스병은 손발 변형과 근육 위축을 일으키며, 심할 경우 시각과 청력 상실까지 유발할 수 있는 유전성 질환이다. 발병 빈도가 높은 희귀질환임에도 불구하고 현재까지 승인된 치료제가 없어 미충족 수요가 높은 것으로 전해져 왔다.
EN001은 이엔셀의 ENCT(ENCell Technology) 기술로 배양한 중간엽 줄기세포치료제로, 세포의 노화를 억제하고 치료에 필요한 물질을 더 많이 분비하는 특징을 지니고 있다. 이 치료제는 손상된 신경으로 이동해 치료 물질을 분비하고 신경 수초를 재생시키는 역할을 한다.
이엔셀은 지난해 10월 CMT 1A형 환자를 대상으로 한 EN001 치료제의 반복투여 임상에서 저용량군의 안전성과 탐색적 치료효과를 발표했다. 저용량군에 속한 환자 3명에게 EN001을 2회 투여한 후 8주 시점에 DLT를 평가한 결과, 모든 환자에서 DLT가 나타나지 않았으며 중대한 이상사례 및 주입 관련 반응도 발생하지 않았다. 따라서 회사 측은 12월부터는 임상 1b상 고용량군 환자 대상 투여를 개시하는 등 연내 임상 1b상을 마무리하겠다는 계획을 제시했다.
이엔셀 관계자는 "이엔셀이 심도있게 개발해 온 EN001이 미국 FDA로부터 희귀의약품으로 지정되며 임상에 탄력을 받게 됐다"며 "현재 진행 중인 임상1b상도 순조롭게 마무리해 국내 CMT 환자들에게 적기에 공급될 수 있도록 최선을 다하겠다"고 말했다.
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